ePRO在临床试验中的考量和应用
ePRO在临床试验中的考量和应用
? ? 患者报告结局(Patient-Reported Outcome，PRO)是临床结局评估(Clinical Outcome Assessment，COA)中的一个重要组成部分。传统的医疗行业抉择模式主要以产品为中心，患者仅仅在治疗过程中介入，导致患者产生的影响十分有限1。随着以患者为中心的理念和个体化医学的模式在国内外持续推广以来，PRO在卫生决策中的地位日益增长2。近年来，888电子游戏登录入口国推出多项符合国情特色的指导原则，帮助越来越多的临床试验更好地聆听来自患者的声音：2010到2020年间使用PRO作为主要或888电子游戏登录入口盏愕牧俅彩匝檎急却29.7%3。
? ? PRO的重要程度日益提升，如何准确收集PRO成为研究者们的关注点。在过去25年以来，患者到研究中心进行访视并且填写纸质问卷(paper Patient-Reported Outcome，pPRO)是临床试验中收集PRO的主要形式。但近年来各种研究表明，填写纸质版问卷不但会给患者和研究人员带来更多负担，而且存在数据缺失的风险4。在没有研究人员监督的情况下，患者填写纸质版问卷的实际依从性和研究人员的预期大相径庭5。随着互联网的全面普及，在智能设备上收集PRO的方式应运而生。这种在电脑，手机，平板等智能设备上系统化收集PRO的方式被称为electronic Patient-Reported Outcome (ePRO)。
ePRO与PRO相比的优势
? ? 从数据层面出发，使用ePRO可以提升数据的准确性(accuracy)和完整性(integrity)6。
准确性
? ? ePRO系统可以通过设置填写规则，降低明显逻辑错误的出现(如“体温50摄氏度”)，同时降低数据澄清流程所产生的时间人力成本。一些量表或问卷可能包含较为复杂的逻辑跳转，通过系统的预设可以很好地避免患者在使用纸质版量表过程中，因未能看清逻辑跳转可能造成的误填或漏填。
完整性
? ? ePRO系统可以通过预设自动提醒功能来提醒患者定期进行访视和填写问卷，也能定期提醒研究者对患者进行随访。在一些周期较长的试验中(如RSV疫苗试验)，这种功能可以在降低研究人员如(CRC，CRA)负担的同时提高数据完整性。
? ? 从患者角度出发，使用ePRO可以降低患者负担。借助远程收集试验数据方式，患者可以节约往返研究中心的时间和费用。某些疾病领域的患者，如有外伤的患者或癌症晚期的患者，可能并没有能力前往研究中心参与试验4,7，因此ePRO系统可以帮助患者以更加轻松灵活的方式，参与到临床试验中。
? ? 从成本角度出发，使用ePRO在很大程度上可以降低时间及人力成本。在一个时间周期较长的试验中，888电子游戏登录入口可以看到ePRO系统每年的平均费用(Average Annual Cost)以及每个患者的费用(Cost per Patient)都要比使用pPRO要低(图1)。虽然ePRO系统在项目开始之初的系统搭建费要比pPRO高一些，但是后续运营维护的人力及时间成本要远低于pPRO4。
ePRO系统应具有什么样的特质
因此，一个好的ePRO系统应具有哪些特质，可以使得ePRO的优势更有效地发挥出来？以下总结了部分特质8：
问卷
经过电子化迁移的量表应保证其信效度，并具有合理的逻辑跳转。
患者界面
患者界面简单明了，方便操作，患者可以快速查看消息提醒。
研究者界面
研究者可以在研究者端录入或查看患者信息，方便研究者做出判断。
及时提醒
当系统识别患者汇报的症状有潜在危险时可以及时发送提醒给研究者。
? ? 信华医药eCOA/ePRO一体化解决方案ePData，在应用中充分发挥出系统优势。一方面，信华医药ePData可以实现对量表的逻辑判断，在受试者或研究者完成量表填写后，即可自动计算得出结果，最大程度避免数据缺失和计算错误。另一方面，ePData整体设计完善，界面设计简洁便于受试者填写，能够有效提升患者填报依从性。
? ? 此外，ePData还设置有患者和研究者的定制提醒，通过及时的填写提醒，能够减少数据缺失，同时也能对异常数据进行及时响应。ePData具备数据报警功能，能够及时应对突发/紧急事件，针对某些特殊情况，如服药后出现不适可及时上报，研究者端在收到系统警戒提醒后，可主动干预，进而提高安全性。
? ? 随着院内电子系统和电子病历的升级和统一，数据电子化已成为大势所趋。如若能将药物的客观疗效以及主观感受放在一起系统性地评估，将会使研究结果更加准确，同时能够增加患者在临床试验中的参与度，告别过去以产品为中心的传统模式，拥抱以患者为中心的新时代。
参考文献：
1. Petcharapiruch S, Wong C, Chua J. PATIENT-CENTRIC DECISION MAKING IN THE DIGITAL AGE.
2. Shunping L. 国内外患者报告结局的应用现状与研究进展. Published online 2023.
3. Zhou H, Yao M, Gu X, et al. Application of Patient-Reported Outcome Measurements in Clinical Trials in China. JAMA Netw Open. 2022;5(5):e2211644. doi:10.1001/jamanetworkopen.2022.11644
4. Nguyen MP, Rivard RL, Blaschke B, et al. Capturing patient-reported outcomes: paper versus electronic survey administration. OTA Int Open Access J Orthop Trauma. 2022;5(3):e212. doi:10.1097/OI9.0000000000000212
5. Stone AA, Shiffman S, Schwartz JE, Broderick JE, Hufford MR. Patient compliance with paper and electronic diaries. Control Clin Trials. 2003;24(2):182-199. doi:10.1016/S0197-2456(02)00320-3
6. Byrom B, ed. Data Quality and Power in Clinical Trials: A Comparison of ePRO and Paper in a Randomized Trial. In: EPro. 0 ed. Routledge; 2016:85-114. doi:10.4324/9781315580142-10
7. Pérez-Alfonso KE, Sánchez-Martínez V. Electronic Patient-Reported Outcome Measures Evaluating Cancer Symptoms: A Systematic Review. Semin Oncol Nurs. 2021;37(2):151145. doi:10.1016/j.soncn.2021.151145
8. Schwartzberg L. Electronic Patient-Reported Outcomes: The Time Is Ripe for Integration Into Patient Care and Clinical Research. Am Soc Clin Oncol Educ Book. 2016;(36):e89-e96. doi:10.1200/EDBK_158749